La commission comprend quinze membres, dont :

- trois représentants de l'Institut national de la santé et de la recherche médicale nommés, pour une durée de trois ans renouvelable, par le directeur général de l'Agence du médicament sur proposition du directeur de l'Institut national de la santé et de la recherche médicale ;

- douze personnalités scientifiques compétentes en matière de thérapie génique nommées, pour une durée de trois ans renouvelable, par le directeur général de l'Agence du médicament et choisies notamment parmi les membres titulaires et suppléants de la commission mentionnée à l'article R. 5140 du code de la santé publique, du groupe d'experts sur la sécurité virale des médicaments, du groupe d'experts en recherche biomédicale ou parmi les experts figurant sur la liste prévue à l'article R. 5141-3.

Le président et le vice-président de la commission sont désignés, parmi ses membres, par le directeur général de l'Agence du médicament.